Disc Medicine annuncia il primo paziente arruolato nello studio clinico di fase 1/2 di Bitopertin in Diamond

Aug 02, 2023

WATERTOWN, Massachusetts, 27 luglio 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), un'azienda biofarmaceutica in fase clinica focalizzata sulla scoperta, lo sviluppo e la commercializzazione di nuovi trattamenti per pazienti affetti da gravi patologie ematologiche Diseases, ha annunciato oggi che il primo paziente è stato arruolato nello studio clinico di fase 1/2 di bitopertina, sponsorizzato dal National Institutes of Health, nell'anemia Diamond-Blackfan (DBA). Bitopertin è un inibitore sperimentale del trasportatore 1 della glicina (GlyT1), somministrato per via orale, progettato per modulare la biosintesi dell'eme.

“L’inizio di questo studio rappresenta un altro passo avanti verso la dimostrazione del potenziale di bitopertin nel trattare un’ampia gamma di condizioni ematologiche”. ha affermato Will Savage, MD, Ph.D., Chief Medical Officer di Disc. “Siamo entusiasti di testare il potenziale del trattamento del DBA modulando la sintesi dell’eme con bitopertina, in particolare alla luce dei nostri recenti dati iniziali positivi provenienti da uno studio in aperto di bitopertina nella protoporfiria eritropoietica (EPP) presso l’EHA. Apprezziamo il sostegno e la leadership del National Heart, Lung, and Blood Institute e non vediamo l’ora di continuare la collaborazione su questo studio”.

Lo studio di Fase 1/2 sarà uno studio a braccio singolo, con aumento della dose di bitopertina in pazienti DBA che hanno una malattia refrattaria agli steroidi e/o recidivante o che non sono in grado di tollerare i corticosteroidi sistemici. Lo studio prevede un aumento pianificato della dose per ciascun partecipante per valutare continuamente la risposta ematologica. Al termine del periodo di trattamento principale, i pazienti possono continuare il trattamento prolungato nell’ambito dello studio. Questo studio sarà condotto e finanziato dall'NIH nell'ambito di un accordo di ricerca e sviluppo cooperativo (CRADA), sotto la direzione della Dott.ssa Cynthia Dunbar, MD, illustre ricercatore e capo del ramo di biologia delle cellule staminali traslazionali e capo della sezione di ematopoiesi molecolare , NHLBI, con il Dr. David Young, MD, Ph.D., medico dello staff della NHLBI come ricercatore principale.

Il contenuto di questa ricerca è di esclusiva responsabilità degli autori e non rappresenta necessariamente il punto di vista ufficiale del National Institutes of Health.

Informazioni sull'anemia di Diamond-Blackfan

L'anemia di Diamond-Blackfan (DBA) è una rara malattia ereditaria del sangue caratterizzata dall'incapacità del midollo osseo di produrre globuli rossi. L'incidenza della DBA è di circa 1:100.000-1:200.000 nati vivi ogni anno. I pazienti vengono solitamente diagnosticati durante l'infanzia e comunemente presentano anemia grave, pallore, affaticamento e altre potenziali anomalie. Il DBA è cronico e richiede una gestione permanente con corticosteroidi e trasfusioni di sangue, entrambi associati a gravi tossicità e complicanze a lungo termine. Le prove suggeriscono che l'anemia del DBA può essere causata dall'accumulo di eme in eccesso nei globuli rossi in via di sviluppo, che è tossico e porta alla loro morte prematura. Studi preclinici hanno dimostrato che il targeting di livelli elevati di eme ha il potenziale come strategia terapeutica per il DBA.

Informazioni su Bitopertina

Bitopertin è un inibitore sperimentale, in fase clinica, somministrato per via orale del trasportatore 1 della glicina (GlyT1), progettato per modulare la biosintesi dell'eme. GlyT1 è un trasportatore di membrana espresso sui globuli rossi in via di sviluppo ed è necessario per fornire glicina sufficiente per la biosintesi dell'eme e supportare l'eritropoiesi. Disc sta progettando di sviluppare bitopertin come potenziale trattamento per una serie di malattie ematologiche, tra cui le porfirie eritropoietiche, dove potrebbe diventare la prima terapia modificante la malattia. Sono attualmente in corso due studi clinici di Fase 2 su bitopertin in pazienti con porfiria eritropoietica, incluso uno studio in aperto chiamato BEACON e uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo chiamato AURORA.

Bitopertin è un agente sperimentale e non è approvato per l'uso come terapia in nessuna giurisdizione a livello mondiale. Disc ha ottenuto i diritti globali su bitopertin in base a un accordo di licenza da Roche nel maggio 2021.